Ionis merancang untuk membentangkan data lengkap kajian ini pada persidangan saintifik yang akan datang. Sementara itu, keputusan penyelidikan utama dan Core2 Core2 olezarsen untuk rawatan hypertriglyceridemia teruk (SHTG) dijangka akan diumumkan pada suku ketiga 2025.
Trigliserida adalah satu bentuk penting lemak yang memberikan tenaga kepada tubuh manusia. Bagi orang dewasa, tahap trigliserida yang ideal biasanya di bawah 150 mg\/dL, dan melebihi nilai ini mungkin menunjukkan kehadiran hypertriglyceridemia. Sekiranya tahap melebihi 500 mg\/dL, ia dianggap hypertriglyceridemia teruk, yang merupakan kelainan metabolik yang biasa. Walaupun terdapat rawatan standard, berjuta -juta orang masih menghadapi ancaman kehidupan pankreatitis akut (AP) dan penyakit kardiovaskular aterosklerotik. Bagi pesakit SHTG dengan tahap trigliserida melebihi 880 mg\/dL, terutamanya yang mempunyai sindrom chylomicron familial (FCS), risiko membangunkan pankreatitis akut lebih tinggi.
Essence adalah kajian fasa 3 yang dikawal oleh plasebo, rawak, rawak, plasebo. Kajian ini termasuk 1478 pesakit yang berumur 18 tahun ke atas dengan hipertriglyceridemia sederhana, yang ditakrifkan sebagai tahap trigliserida berpuasa lebih besar daripada atau sama dengan 150 mg\/dl ke<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Titik akhir utama ialah perubahan peratusan pada tahap TG perut berbanding dengan garis dasar pada 6 bulan berbanding plasebo. Titik akhir sekunder utama termasuk perubahan peratusan tahap TG pesakit pada 12 bulan, perkadaran pesakit yang mencapai TG berpuasa<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Analisis menunjukkan bahawa percubaan mencapai titik akhir utamanya, dan pada 6 bulan, kumpulan dos 80mg dan 50mg mencapai pengurangan 61% dan 58% dalam tahap Tg berbanding plasebo, masing -masing (p<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen menunjukkan ciri keselamatan dan toleransi yang baik dalam penyelidikannya. Peristiwa buruk yang berkaitan dengan rawatan dalam kumpulan olezarsen adalah tindak balas tapak suntikan, yang berlaku pada kadar yang lebih tinggi daripada kumpulan plasebo dan kebanyakannya ringan.
Olezarsen adalah terapi oligonukleotida antisense yang bertujuan untuk menghalang pengeluaran badan apolipoprotein C-III (APOC-III, protein yang dihasilkan di hati yang mengawal metabolisme TG dalam darah). FDA AS memberikan status dadah yatim piatu dan penentuan terapi terapi (BTD) kepada terapi ini pada bulan Februari 2024, dan meluluskan penggunaannya sebagai terapi pembantu untuk kawalan diet untuk mengurangkan trigliserida pada pesakit dewasa dengan sindrom chylomicron familial pada bulan Disember.
