Ubat baharu yang mungkin diluluskan oleh FDA AS pada bulan Disember
Bahan aktif: Lerodalcibep
Petunjuk: hiperlipidemia primer, penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD)
Nama Syarikat: LIB Therapeutics
Lerodalcibep ialah perencat sasaran PCSK9 dengan kestabilan-jangka panjang pada suhu bilik. Pembangunannya bertujuan untuk menyediakan pesakit dengan pelan rawatan suntikan subkutaneus yang lebih mudah, bulanan dan sendiri. Dari segi jenis molekul, Lerodalcibep ialah protein pengikat kecil (SBP), dan domain pengikatan sasaran PCSK9nya ialah peptida kejuruteraan yang boleh mengikat protein PCSK9 manusia dengan pertalian tinggi pada tahap sub nanomolar. Selain itu, dengan menggabungkan dengan albumin serum manusia (HSA), lerodalcibep memanjangkan separuh hayat-plasmanya dengan ketara, mencapai 12-15 hari.
Bahan aktif: Etripamil
Petunjuk: Paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT)
Nama Syarikat: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil ialah penyekat saluran kalsium (CCB) bukan dihydropyridine L{0}}jenis bertindak pantas yang dibangunkan oleh Milestone Pharmaceuticals untuk rawatan PSVT dan aritmia lain. Sebagai semburan hidung, semburan hidung etripamil boleh diberikan oleh pesakit sendiri pada bila-bila masa dan di mana-mana sahaja, yang dijangka memindahkan kaedah rawatan yang sedia ada semasa kecemasan ke rumah dan menyediakan kaedah rawatan yang lebih pantas untuk pesakit. Pada Mei 2021, Jixing Pharmaceutical mencapai lesen eksklusif dan perjanjian kerjasama dengan Milestone, memperoleh hak eksklusif untuk membangunkan dan mengkomersialkan etrapamil di Greater China.
Bahan aktif: Reproxalap
Petunjuk: Penyakit Mata Kering (DED)
Nama syarikat: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap adalah berpotensi "pertama dalam kelas" dalam pembangunan perencat aldehid aktif molekul kecil. Kandungan aldehid aktif boleh meningkat semasa keradangan mata atau sistemik, menyebabkan keradangan mata, penurunan rembesan air mata, kemerahan mata, dan perubahan dalam komposisi lipid air mata. Ramai pesakit dengan sindrom mata kering mempunyai tahap aldehid aktif yang tinggi.
Bahan aktif: Depemokimab
Petunjuk: Asma eosinofilik, sinusitis kronik dengan polip hidung
Nama Syarikat: GSK
Depemokimab ialah produk biologi bertindak ultra panjang dalam pembangunan yang menyasarkan interleukin-5 (IL-5). Depemokimab boleh mengikat dengan IL-5 dengan pertalian tinggi dan diberikan setiap enam bulan untuk merawat pesakit asma yang teruk. IL-5 ialah sitokin utama dalam keradangan jenis 2. Lebih daripada 80% pesakit asma yang teruk disebabkan oleh keradangan jenis 2, dengan tahap eosinofil yang tinggi dan kemerosotan keadaan yang tidak dapat diramalkan.
Bahan aktif: Narsoplimab
Petunjuk: Penyakit mikrovaskular trombotik yang dikaitkan dengan pemindahan sel stem hematopoietik (TA-TMA)
Nama Syarikat: Omros
Narsoplimab (juga dikenali sebagai OMS721) ialah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang menyasarkan MASP-2, yang bertindak sebagai enzim efektor dalam laluan lektin pelengkap dan merupakan sasaran protein pro-yang inovatif. Perlu diingat bahawa menghalang MASP-2 telah ditunjukkan untuk mengekalkan fungsi lengkap laluan pengaktifan pelengkap klasik yang bergantung kepada antibodi, yang merupakan komponen utama tindak balas imun yang diperoleh. FDA telah memberikan penetapan terapi terobosan ubat dan status ubat anak yatim untuk TA-TMA. Agensi Ubat Eropah (EMA) juga telah meluluskan kelayakan ubat anak yatimnya untuk rawatan pemindahan sel stem hematopoietik.
Bahan aktif: Aficamten
Petunjuk: Kardiomiopati hipertropik obstruktif (HCM)
Nama Syarikat: Cytokinetics
Aficamten ialah perencat miosin jantung molekul kecil terpilih "terbaik dalam kelas" dalam pembangunan dan berpotensi. Aficamten bermatlamat untuk mengurangkan bilangan jambatan penghubung silang-aktin myosin aktif dalam setiap kitaran jantung, dengan itu menghalang pengecutan miokardium yang berlebihan yang dikaitkan dengan HCM. Dalam model praklinikal, aficamten mengurangkan pengecutan miokardium dengan mengikat secara langsung pada tapak pengikatan konformasi terpilih yang unik pada miosin jantung, dengan itu menghalang miosin daripada memasuki keadaan menghasilkan daya. Aficamten telah diberikan pengiktirafan terapi terobosan oleh FDA AS dan Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan China (NMPA) untuk rawatan HCM obstruktif bergejala.
Bahan aktif: Relacorilant
Petunjuk: Hiperkortisolisme endogen (sindrom Cushing)
Nama Syarikat: Corcept Therapeutics
Relacorilant ialah antagonis reseptor glukokortikoid (GR) selektif oral yang berpotensi "pertama dalam kelas" yang mengawal aktiviti kortisol dengan mengikat GR dan bukannya reseptor hormon lain dalam badan. Terapi ini telah diberikan status dadah yatim oleh kedua-dua FDA dan Suruhanjaya Eropah untuk rawatan hiperkortisolisme, dan telah diberikan status dadah yatim oleh Suruhanjaya Eropah untuk rawatan kanser ovari.
Bahan aktif: Zoliflodacin
Petunjuk: Gonorrhea mudah
Nama Syarikat: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin ialah antibiotik oral spiropyrimidinethione yang berpotensi "pertama dalam kelas" dengan mekanisme tindakan yang unik. Ia boleh menghalang enzim bakteria utama yang dipanggil topoisomerase jenis II, yang penting untuk fungsi dan pembiakan bakteria. Kajian in vitro sebelum ini telah menunjukkan bahawa ia aktif terhadap pelbagai jenis-berbilang ubat Neisseria gonorrhoeae, termasuk strain yang tahan terhadap ceftriaxone dan azithromycin, dan tidak membina rintangan silang dengan antibiotik lain.
